Badania kliniczne

Badania kliniczne- badania naukowe dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji produktów medycznych (w tym leków) u ludzi. Standard Dobrej Praktyki Klinicznej określa pełny synonim tego terminu jako badanie kliniczne, co jest jednak mniej korzystne ze względów etycznych.

W opiece zdrowotnej Badania kliniczne prowadzone są w celu zebrania danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności nowych leki lub urządzenia. Badania takie przeprowadza się dopiero po zebraniu zadowalających informacji na temat jakości produktu, jego bezpieczeństwa nieklinicznego i uzyskaniu zgody odpowiedniego organu ds. zdrowia/Komisji Etycznej kraju, w którym prowadzone jest badanie kliniczne.

W zależności od rodzaju produktu i etapu jego rozwoju badacze włączają zdrowych ochotników i/lub pacjentów początkowo do małych badań pilotażowych „ukierunkowanych”, a następnie do większych badań z udziałem pacjentów, często porównujących nowy produkt z ustalonym leczeniem. W miarę gromadzenia pozytywnych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności, liczba pacjentów zazwyczaj wzrasta. Wielkość badań klinicznych może wahać się od pojedynczego ośrodka w jednym kraju po badania wieloośrodkowe obejmujące ośrodki w wielu krajach.

Potrzeba badań klinicznych

Każdy nowy produkt medyczny (lek, wyrób) musi przejść badania kliniczne. Specjalna uwaga Na badania kliniczne zaczęto zwracać uwagę pod koniec XX wieku, w związku z rozwojem koncepcji medycyny opartej na faktach.

Upoważnione organy kontrolne

W większości krajów świata w ministerstwach zdrowia działają specjalne departamenty odpowiedzialne za sprawdzanie wyników badań klinicznych prowadzonych nad nowymi lekami i wydawanie zezwoleń na wprowadzenie produktu medycznego (leku, wyrobu) do sieci aptecznej.

W USA

Na przykład w Stanach Zjednoczonych taki wydział istnieje Administracja Jedzenia i Leków (

W Rosji

W Rosji funkcje nadzoru nad badaniami klinicznymi prowadzonymi na terytorium Rosji pełnią: Służba federalna do spraw nadzoru w dziedzinie opieki zdrowotnej i rozwoju społecznego (Roszdravnadzor Federacji Rosyjskiej).

Od początków ery badań klinicznych (CT) na początku lat 90. XX w. liczba badań prowadzonych w Rosji systematycznie rośnie z roku na rok. Jest to szczególnie widoczne na przykładzie międzynarodowych wieloośrodkowych badań klinicznych (IMCT), których liczba w ciągu ostatnich dziesięciu lat wzrosła prawie pięciokrotnie – z 75 w 1997 r. do 369 w 2007 r. Rośnie także udział IMCT w całkowitej liczbie badań klinicznych w Rosji – jeśli dziesięć lat temu wynosił zaledwie 36%, to w 2007 roku ich udział wzrósł do 66% całkowitej liczby badań klinicznych. Jest to ważny pozytywny wskaźnik „zdrowia” rynku, odzwierciedlający wysoki stopień zaufania zagranicznych sponsorów do Rosji jako rozwijającego się rynku IK.

Dane otrzymane z rosyjskich ośrodków badawczych są bezwarunkowo akceptowane przez zagraniczne organy regulacyjne przy rejestracji nowych leków. Dotyczy to zarówno Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), jak i Europejskiej Agencji ds. Oceny Produktów Leczniczych (EMEA). Przykładowo, sześć z 19 nowych substancji molekularnych zatwierdzonych przez FDA w 2007 roku przeszło badania kliniczne z udziałem rosyjskich ośrodków badawczych.

Kolejnym istotnym czynnikiem wzrostu liczby IMCT w Rosji jest wzrost jej atrakcyjności komercyjnej dla sponsorów zagranicznych. Tempo wzrostu komercyjnego rynku detalicznego w Rosji jest trzy do czterech razy wyższe niż tempo wzrostu rynków farmaceutycznych w Europie czy USA. W 2007 roku wzrost w Rosji wyniósł 16,5%, a bezwzględny wolumen sprzedaży wszystkich produktów leczniczych sięgnął 7,8 miliarda dolarów amerykańskich. Tendencja ta będzie kontynuowana w przyszłości dzięki efektywnemu popytowi ludności, który według ekspertów Ministerstwa Gospodarki i Rozwoju Handlu będzie systematycznie rósł przez najbliższe osiem lat. Daje to podstawy do przypuszczenia, że ​​jeśli dzięki wspólnym wysiłkom uczestników rynku Rosji uda się zbliżyć do ogólnoeuropejskich terminów uzyskiwania pozwoleń na badania kliniczne, to wraz ze swoją dobry zestaw pacjentów oraz dalszą stabilizację klimatu politycznego i regulacyjnego, wkrótce stanie się jednym z wiodących rynków badań klinicznych na świecie.

W 2007 roku Roszdravnadzor Federacji Rosyjskiej wydał 563 zezwolenia na wszystkie rodzaje badań klinicznych, czyli o 11% więcej niż w 2006 roku. Wzrost wskaźników należy wiązać przede wszystkim ze wzrostem liczby międzynarodowych wieloośrodkowych badań klinicznych (IMCT) (o 14%) oraz badań klinicznych prowadzonych lokalnie (wzrost o 18% rocznie). Według prognoz Grupy Badawczej Synergy, która kwartalnie monitoruje rynek badań klinicznych w Rosji (Pomarańczowa Księga), w 2008 roku liczba nowych badań będzie się wahać na poziomie 650, a do 2012 roku osiągnie tysiąc nowych tomografów rocznie.

Praktyki kontrolne w innych krajach

Podobne instytucje istnieją w innych krajach.

Wymagania międzynarodowe

Podstawą do prowadzenia badań klinicznych (testów) jest dokument międzynarodowej organizacji „International Conference on Harmonization” (ICH). Dokument ten nosi nazwę „Wytyczne dobrej praktyki klinicznej” („Opis standardu GCP”; Dobra Praktyka Kliniczna jest tłumaczona jako „Dobra Praktyka Kliniczna”).

Zazwyczaj oprócz lekarzy w dziedzinie badań klinicznych pracują inni specjaliści ds. badań klinicznych.

Badania kliniczne muszą być prowadzone zgodnie z podstawowymi zasadami etycznymi Deklaracji Helsińskiej, standardem GCP oraz obowiązującymi wymogami regulacyjnymi. Przed rozpoczęciem badania klinicznego należy dokonać oceny związku pomiędzy przewidywalnym ryzykiem a oczekiwanymi korzyściami dla uczestnika i społeczeństwa. Na pierwszy plan wysuwa się zasadę pierwszeństwa praw, bezpieczeństwa i zdrowia podmiotu przed interesami nauki i społeczeństwa. Przedmiot może zostać włączony do badania wyłącznie na podstawie dobrowolna świadoma zgoda(IS), uzyskane po szczegółowej analizie materiałów badawczych. Zgoda ta jest poświadczona podpisem pacjenta (badanego, wolontariusza).

Badanie kliniczne musi być uzasadnione naukowo oraz szczegółowo i jasno opisane w protokole badania. Ocena bilansu ryzyka i korzyści, a także weryfikacja i zatwierdzenie protokołu badania oraz innej dokumentacji związanej z prowadzeniem badań klinicznych należą do obowiązków Instytucjonalnej Komisji Rewizyjnej/Niezależnej Komisji Etyki (IRB/IEC). Po uzyskaniu zgody IRB/IEC można rozpocząć badanie kliniczne.

Rodzaje badań klinicznych

Pilot badanie ma na celu uzyskanie wstępnych danych istotnych dla planowania dalszych etapów badania (określenie możliwości przeprowadzenia badania na większej liczbie osób, wielkości próby w przyszłym badaniu, wymaganej mocy badania itp.).

Randomizowane badanie kliniczne, w którym pacjenci są losowo przydzielani do grup terapeutycznych (procedura randomizacji) i mają równe szanse na otrzymanie leku badanego lub leku kontrolnego (komparator lub placebo). W badaniu nierandomizowanym nie ma procedury randomizacji.

Kontrolowane(czasami używany jako synonim „porównawczy”) badanie kliniczne, w którym badany lek, którego skuteczność i bezpieczeństwo nie zostały jeszcze w pełni ustalone, jest porównywany z lekiem, którego skuteczność i bezpieczeństwo są dobrze znane (komparator). Może to być placebo (badanie kontrolowane placebo), terapia standardowa lub całkowity brak leczenia. W badaniu niekontrolowanym (nieporównawczym) nie stosuje się grupy kontrolnej/porównawczej (grupy pacjentów przyjmujących lek porównawczy). W szerszym znaczeniu badanie kontrolowane oznacza każde badanie, w którym potencjalne źródła błędu systematycznego są kontrolowane (minimalizowane lub eliminowane w miarę możliwości) (tj. są przeprowadzane ściśle zgodnie z protokołem, monitorowane itp.).

Podczas dyrygowania równoległy W badaniach osoby z różnych grup otrzymują albo wyłącznie badany lek, albo tylko lek porównawczy/placebo. W przechodzić W badaniach każdy pacjent otrzymuje oba porównywane leki, zwykle w losowej kolejności.

Badanie może być otwarty gdy wszyscy uczestnicy badania wiedzą, jaki lek otrzymuje pacjent, oraz ślepy(zamaskowane), gdy jedna (badanie z pojedynczą ślepą próbą) lub więcej stron uczestniczących w badaniu (badanie z podwójnie ślepą próbą, potrójną ślepą próbą lub całkowicie ślepą próbą) nie ma wiedzy na temat przydziału pacjentów do grup leczenia.

Spodziewany Badanie przeprowadza się poprzez podzielenie uczestników na grupy, które otrzymają lub nie otrzymają badany lek przed wystąpieniem wyników. Natomiast badanie retrospektywne (historyczne) bada wyniki wcześniej przeprowadzonych badań klinicznych, czyli te, które pojawiają się przed rozpoczęciem badania.

W zależności od liczby ośrodków badawczych, w których badanie jest prowadzone według jednego protokołu, badania mogą być jednocentrowe I wieloośrodkowy. Jeżeli badanie przeprowadza się w kilku krajach, nazywa się je międzynarodowym.

W równoległy W badaniu porównuje się dwie lub więcej grup pacjentów, z których jedna lub więcej otrzymuje badany lek, a jedna grupa stanowi kontrolę. Niektóre równoległe badania porównują Różne rodzaje leczenia, bez uwzględnienia grupy kontrolnej. (Ten projekt nazywa się projektem niezależnych grup.)

Kohorta Badanie jest badaniem obserwacyjnym, w którym obserwowana jest w czasie wybrana grupa osób (kohorta). Wyniki pacjentów w różnych podgrupach tej kohorty, tych, którzy byli lub nie byli narażeni (lub byli narażeni w różnym stopniu) porównuje się leczenie badanym lekiem. W potencjalna kohorta W badaniu kohorty tworzone są w teraźniejszości i obserwowane w przyszłości. W retrospektywnym (lub historycznym) badaniu kohortowym wybiera się kohortę na podstawie danych historycznych, a jej wyniki śledzi się od tego momentu do chwili obecnej. Badania kohortowe nie służą do testowania leków, ale raczej do określenia ryzyka narażenia, którego nie można kontrolować ani kontrolować etycznie (palenie tytoniu, nadwaga itp.).

W badaniu kontrola przypadków(synonim: studium przypadku) porównać osoby z określoną chorobą lub wynikiem („przypadek”) z osobami z tej samej populacji, które nie chorują lub które nie doświadczyły wyniku („kontrola”), w celu zidentyfikowania związku pomiędzy wynikiem a wcześniejsze narażenie na określone czynniki ryzyka. Badanie serii przypadków dotyczy kilku osób, zwykle otrzymujących to samo leczenie, bez użycia grupy kontrolnej. Opis przypadku (synonimy: opis przypadku, opis przypadku, opis pojedynczego przypadku) bada leczenie i wynik u jednej osoby.

Podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba- metoda badania produktu leczniczego (lub techniki leczenia), w której uwzględnia się i wyklucza z wyników wpływ na pacjenta zarówno czynników nieznanych, jak i czynników psychologicznych. Celem badania jest sprawdzenie działania samego leku (lub techniki) i niczego więcej.

Testując lek lub technikę, eksperymentatorzy zwykle nie mają wystarczająco dużo czasu ani zasobów, aby wiarygodnie określić, czy testowane leczenie daje wystarczający efekt, dlatego w ograniczonym badaniu klinicznym stosuje się metody statystyczne. Wiele chorób jest bardzo trudnych do wyleczenia i lekarze muszą walczyć o każdy krok w stronę powrotu do zdrowia. Dlatego test monitoruje wiele objawów choroby i ich zmianę w zależności od narażenia.

Okrutnym żartem może być fakt, że wiele objawów nie jest ściśle związanych z chorobą. Nie są one jednoznaczne dla różnych osób i podlegają wpływowi nawet indywidualnej psychiki: pod wpływem życzliwych słów i/lub zaufania lekarza stopień optymizmu, objawy i samopoczucie pacjenta mogą się poprawić, a obiektywne wskaźniki odporności często wzrastają. Możliwe jest również, że nie będzie rzeczywistej poprawy, ale subiektywna jakość życia wzrośnie. Na objawy mogą wpływać nieuwzględnione czynniki, takie jak rasa, wiek, płeć pacjenta itp., które również będą wskazywać na coś innego niż działanie badanego leku.

Aby wyciąć te i inne efekty zacierające wpływ techniki zabiegu, stosuje się następujące techniki:

• badania są prowadzone kontrolowane placebo. Oznacza to, że pacjentów dzieli się na dwie grupy, jedna – główna – otrzymuje badany lek, a druga, grupa kontrolna, otrzymuje placebo – atrapę.

• badania są prowadzone ślepy(Język angielski) pojedyncza ślepa). Oznacza to, że pacjenci nie zdają sobie sprawy, że niektórzy z nich nie otrzymują badanego nowego leku, ale placebo. W rezultacie pacjenci z grupy placebo również myślą, że otrzymują leczenie, podczas gdy w rzeczywistości otrzymują smoczek. Zatem dodatnia dynamika efektu placebo występuje w obu grupach i zanika podczas porównania.

W podwójnie ślepa(podwójnie ślepa) w badaniu nie tylko pacjenci, ale także lekarze i pielęgniarki podający pacjentom lek, a nawet kierownictwo kliniki, sami nie wiedzą, co im podają – czy badany lek jest tak naprawdę placebo. Wyklucza to pozytywny wpływ zaufania ze strony lekarzy, kierownictwa kliniki i personelu medycznego.

Obecnie na świecie istnieje ogromna liczba leków na prawie wszystkie istniejące choroby. Tworzenie nowego leku jest nie tylko procesem długotrwałym, ale i kosztownym. Po stworzeniu leku należy sprawdzić, jak działa on na organizm człowieka i jaka będzie jego skuteczność. W tym celu przeprowadzane są badania kliniczne, o których porozmawiamy w naszym artykule.

Koncepcja badań klinicznych

Wszelkie badania leki są po prostu niezbędne jako jeden z etapów opracowywania nowego leku lub rozszerzenia wskazań do stosowania już istniejącego. W pierwszej kolejności po otrzymaniu leku przeprowadzane są wszelkie badania na materiale mikrobiologicznym oraz na zwierzętach. Ten etap nazywany jest także badaniami przedklinicznymi. Przeprowadzane są w celu uzyskania dowodów na skuteczność leków.

Zwierzęta różnią się jednak od ludzi, więc sposób, w jaki myszy doświadczalne reagują na lek, wcale nie oznacza, że ​​u ludzi reakcja będzie taka sama.

Jeśli zdefiniujemy, czym są badania kliniczne, można powiedzieć, że jest to system stosowania różnych metod w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności leku dla człowieka. Podczas badania leku wszystkie niuanse zostają wyjaśnione:

• Farmakologiczne działanie na organizm.
• Prędkość ssania.
• Biodostępność leku.
• Okres karencji.
• Cechy metabolizmu.
• Interakcja z innymi lekami.
• Bezpieczeństwo dla ludzi.
• Manifestacja skutków ubocznych.

Badania laboratoryjne rozpoczynają się decyzją sponsora lub klienta, który będzie odpowiedzialny nie tylko za organizację, ale także za kontrolę i finansowanie tego zabiegu. Najczęściej tą osobą jest firma farmaceutyczna, która opracowała lek.

Wszystkie wyniki badań klinicznych i ich przebieg muszą być szczegółowo opisane w protokole.

Statystyki badawcze

Badania leków prowadzone są na całym świecie; jest to obowiązkowy etap przed rejestracją leku i jego masowym dopuszczeniem do użytku medycznego. Leki, które nie przeszły badania, nie mogą zostać zarejestrowane i wprowadzone do obrotu.

Według jednego z amerykańskich stowarzyszeń producentów leków, z 10 tysięcy leków eksperymentalnych do fazy badań przedklinicznych trafia jedynie 250, w efekcie badania kliniczne zostaną przeprowadzone jedynie dla około 5 leków, a 1 trafi do masowej produkcji i rejestracji . Takie są statystyki.

Cele badań laboratoryjnych

Prowadzenie badań nad dowolnym lekiem ma kilka celów:

1. Określ, jak bezpieczny jest ten lek dla ludzi. Jak organizm to toleruje. W tym celu pozyskuje się ochotników, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu.
2. W trakcie badania dobierane są optymalne dawki i schematy leczenia, aby uzyskać maksymalny efekt.
3. Aby ustalić stopień bezpieczeństwa leku i jego skuteczności u pacjentów z określoną diagnozą.
4. Badanie niepożądanych skutków ubocznych.
5. Rozważ rozszerzenie stosowania leku.

Dość często badania kliniczne prowadzone są jednocześnie nad dwoma, a nawet trzema lekami, aby można było porównać ich skuteczność i bezpieczeństwo.

Klasyfikacja badań

Do kwestii takiej jak klasyfikacja badań leków można podejść z różnych punktów widzenia. W zależności od czynnika rodzaje badań mogą się różnić. Oto kilka metod klasyfikacji:

1. W zależności od stopnia interwencji w taktykę postępowania z pacjentem.
2. Studia mogą różnić się celami.

Ponadto istnieją również typy badania laboratoryjne. Przyjrzyjmy się temu pytaniu bardziej szczegółowo.

Rodzaje badań interwencyjnych w leczeniu pacjenta

Jeśli rozważymy klasyfikację z punktu widzenia interwencji w standardowym leczeniu, wówczas badania dzielimy na:

1. Obserwacyjny. Podczas takiego badania nie dochodzi do żadnej interwencji, zbierane są informacje i obserwuje się naturalny przebieg wszystkich procesów.
2. Badanie nieinterwencyjne lub nieinterwencyjne. W takim przypadku lek jest przepisywany zgodnie ze zwykłym schematem. Protokół badania nie przesądza z góry kwestii przydzielenia pacjenta do jakiejkolwiek taktyki leczenia. Przepisanie leku jest wyraźnie oddzielone od włączenia pacjenta do badania. Pacjent nie jest poddawany żadnym zabiegom diagnostycznym, dane analizowane są metodami epidemiologicznymi.
3. Badanie interwencyjne. Przeprowadza się je w przypadku konieczności zbadania jeszcze niezarejestrowanych leków lub znalezienia nowych kierunków stosowania znanych leków.

Kryterium klasyfikacji – cel badania

W zależności od celu, ogólne badania kliniczne mogą być:

• Zapobiegawczy. Prowadzone w celu odnalezienia najlepsze sposoby aby zapobiec chorobom u osoby, na które wcześniej nie cierpiała, lub aby zapobiec nawrotom. W ten sposób zazwyczaj bada się szczepionki i preparaty witaminowe.
• Badania przesiewowe pozwalają nam znaleźć najlepszą metodę wykrywania chorób.
• Prowadzone są badania diagnostyczne w celu znalezienia skuteczniejszych sposobów i metod diagnozowania choroby.
• Badania terapeutyczne dają możliwość poznania skuteczności i bezpieczeństwa leków oraz metod leczenia.

• Badania jakości życia przeprowadza się, aby zrozumieć, w jaki sposób można poprawić jakość życia pacjentów cierpiących na określone choroby.
• Programy rozszerzonego dostępu obejmują stosowanie eksperymentalnego leku u pacjentów z chorobami zagrażającymi życiu. Zwykle takich leków nie można uwzględnić w badaniach laboratoryjnych.

Rodzaje badań

Oprócz rodzajów badań istnieją również typy, z którymi musisz się zapoznać:

• Prowadzone jest badanie pilotażowe mające na celu zebranie niezbędnych danych do kolejnych etapów badania leku.
• Randomizacja polega na losowym przydzielaniu pacjentów do grup, mają oni możliwość otrzymania zarówno leku badanego, jak i leku kontrolnego.

• Kontrolowane badanie leku sprawdza lek, którego skuteczność i bezpieczeństwo nie są jeszcze w pełni poznane. Porównuje się go do już dobrze zbadanego i znanego leku.
• Badanie niekontrolowane nie oznacza grupy kontrolnej pacjentów.
• Równolegle prowadzone jest badanie w kilku grupach pacjentów otrzymujących badany lek.
• W badaniach krzyżowych każdy pacjent otrzymuje oba leki, które są porównywane.
• Jeśli badanie jest otwarte, wszyscy uczestnicy wiedzą, jaki lek przyjmuje pacjent.
• W badaniu zaślepionym lub zamaskowanym biorą udział dwie strony, które nie są świadome przydziału grup pacjentów.
• Prospektywne badanie przeprowadza się z udziałem pacjentów, którzy mają otrzymać lub nie otrzymać badany lek przed wystąpieniem wyniku.
• W przypadku retrospektywy uwzględnia się wyniki już przeprowadzonych badań.
• W badanie może być zaangażowany jeden lub więcej ośrodków badań klinicznych, w zależności od tego, które badania są jednoośrodkowe czy wieloośrodkowe.
• W badaniu równoległym porównuje się wyniki kilku grup pacjentów, spośród których jedna jest grupą kontrolną, a dwie lub więcej innych otrzymuje badany lek.
• Studium przypadku polega na porównaniu pacjentów cierpiących na określoną chorobę z pacjentami, którzy jej nie chorują, w celu ustalenia związku pomiędzy wynikiem leczenia a wcześniejszą ekspozycją na określone czynniki.

Etapy badań

Po wyprodukowaniu leku musi on przejść wszelkie badania, a te zaczynają się od przedklinicznych. Prowadzone na zwierzętach pomagają firmie farmaceutycznej zrozumieć, czy warto dalej badać lek.

Lek zostanie przetestowany na ludziach dopiero po udowodnieniu, że można go stosować w leczeniu określonej choroby i nie jest niebezpieczny.

Proces rozwoju dowolnego leku składa się z 4 faz, z których każda reprezentuje osobne badanie. Po trzech pomyślnych etapach lek otrzymuje certyfikat rejestracji, a czwarty to badanie porejestracyjne.

Faza pierwsza

Badania kliniczne leku w pierwszym etapie ograniczają się do rekrutacji ochotników od 20 do 100 osób. Jeśli badany jest lek, który jest zbyt toksyczny, na przykład do leczenia onkologii, wybiera się pacjentów cierpiących na tę chorobę.

Najczęściej pierwsza faza badania przeprowadzana jest w specjalnych instytucjach, w których pracuje kompetentny i przeszkolony personel. Na tym etapie musisz dowiedzieć się:

• Jak lek jest tolerowany przez ludzi?
• Właściwości farmakologiczne.
• Okres wchłaniania i wydalania z organizmu.
• Wstępnie oceń bezpieczeństwo jego stosowania.

W pierwszej fazie wykorzystuje się różne rodzaje badań:

1. Stosowanie pojedynczych rosnących dawek leku. Pierwszej grupie pacjentów podaje się określoną dawkę leku, a jeśli jest ona dobrze tolerowana, w kolejnej grupie dawkę zwiększa się. Odbywa się to do momentu osiągnięcia zamierzonych poziomów bezpieczeństwa lub do momentu, gdy zaczną się one pojawiać. skutki uboczne.
2. Powtarzane badania z rosnącą dawką. Grupa ochotników otrzymuje niewielką dawkę leku wielokrotnie, po każdej dawce przeprowadzane są badania i oceniane jest zachowanie leku w organizmie. W kolejnej grupie podaje się wielokrotnie zwiększoną dawkę i tak dalej, aż do pewnego poziomu.

Drugi etap badań

Po wcześniejszej ocenie bezpieczeństwa leku metody badań klinicznych przechodzą do kolejnego etapu. W tym celu rekrutuje się już grupę 50-100 osób.

Głównym celem na tym etapie badania leku jest określenie wymaganej dawki i schematu leczenia. Ilość leku podana pacjentom w tej fazie jest nieco mniejsza od najwyższych dawek, jakie osoby otrzymały w pierwszej fazie.

Na tym etapie musi istnieć grupa kontrolna. Skuteczność leku porównuje się z placebo lub z innym lekiem, który okazał się wysoce skuteczny w leczeniu choroby.

Badania fazy 3

Po pierwszych dwóch fazach badania nad lekami są kontynuowane w trzeciej fazie. Bierze w nim udział duża grupa osób, licząca nawet 3000 osób. Celem tego etapu jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku.

Również na tym etapie badana jest zależność wyniku od dawki leku.

Po potwierdzeniu bezpieczeństwa i skuteczności leku na tym etapie przygotowywana jest dokumentacja rejestracyjna. Zawiera informacje o wynikach badania, składzie leku, dacie ważności i warunkach przechowywania.

Faza 4

Ten etap nazywa się już badaniami porejestracyjnymi. Głównym celem tej fazy jest zebranie jak największej ilości informacji na temat skutków długotrwałego używania leku przez dużą liczbę osób.

Badane jest także to, jak leki wchodzą w interakcję z innymi lekami, jaki jest najbardziej optymalny czas trwania terapii oraz jak lek wpływa na pacjentów w różnym wieku.

Protokół badania

Każdy protokół badania musi zawierać następujące informacje:

• Cel studiowania medycyny.
• Zadania, które badacze sobie stawiają.
• Projekt badania.
• Metody badania.
• Kwestie statystyczne.
• Organizacja samego badania.

Opracowywanie protokołu rozpoczyna się przed rozpoczęciem wszystkich badań. Czasami ta procedura może zająć kilka lat.

Po zakończeniu badania protokołem jest dokument, z którym audytorzy i inspektorzy mogą go sprawdzić.

Ostatnio coraz częściej stosuje się je różne metody kliniczne badania laboratoryjne. Dzieje się tak dzięki aktywnemu wprowadzaniu do opieki zdrowotnej zasad medycyny opartej na faktach. Jednym z nich jest podejmowanie decyzji o terapii pacjenta w oparciu o potwierdzone dane naukowe, a bez przeprowadzenia kompleksowych badań nie da się ich uzyskać.

Obecnie w Rosji odbywa się wiele międzynarodowych badań klinicznych leków. Co to daje rosyjskim pacjentom, jakie są wymagania dla akredytowanych ośrodków, jak zostać uczestnikiem badania i czy jego wyniki można sfałszować, Tatyana Serebryakova, dyrektor badań klinicznych w Rosji i krajach WNP międzynarodowego koncernu farmaceutycznego firma MSD (Merck Sharp & Dohme) – powiedziała MedNews.

Tatiana Serebryakova. Zdjęcie: z archiwum osobistego

Jaką drogę podąża lek od momentu wynalezienia do momentu wejścia do sieci aptek?

— Wszystko zaczyna się od laboratorium, w którym przeprowadzane są badania przedkliniczne. Aby zapewnić bezpieczeństwo nowego leku, testuje się go na zwierzętach laboratoryjnych. Jeśli podczas badania przedklinicznego zostaną zidentyfikowane jakiekolwiek zagrożenia, na przykład teratogenność (zdolność do powodowania wad wrodzonych), wówczas taki lek nie będzie stosowany.

To właśnie brak badań doprowadził do tragicznych konsekwencji zażywania leku Talidomid w latach 50-tych ubiegłego wieku. Kobiety w ciąży, które go zażywały, rodziły dzieci z deformacjami. Jest to żywy przykład podany we wszystkich podręcznikach farmakologia kliniczna i co popchnęło cały świat do wzmocnienia kontroli nad wprowadzaniem nowych leków na rynek, nakładając obowiązek prowadzenia pełnoprawnego programu badawczego.

Badania kliniczne składają się z kilku faz. W pierwszym z reguły biorą udział zdrowi ochotnicy, co potwierdza bezpieczeństwo leku. W drugiej fazie oceniana jest skuteczność leku w leczeniu choroby u niewielkiej liczby pacjentów. W trzecim ich liczba wzrasta. A jeśli wyniki badań wykażą, że lek jest skuteczny i bezpieczny, można go zarejestrować do stosowania. Ministerstwo Zdrowia jest w to zaangażowane.

Leki opracowane za granicą w momencie składania dokumentów do rejestracji w Rosji z reguły są już zarejestrowane w USA (Agencja ds. Żywności i Leków, FDA) lub w Europie (Europejska Agencja Leków, EMA). Aby zarejestrować lek w naszym kraju, wymagane są dane z badań klinicznych przeprowadzonych w Rosji.

Produkcja leku rozpoczyna się na etapie badań – w małych ilościach – i jest zwiększana po rejestracji. W produkcję jednego leku może być zaangażowanych kilka fabryk zlokalizowanych w różnych krajach.

Dlaczego udział Rosjan w badaniach jest tak ważny?

„Mówimy konkretnie o rosyjskich pacjentach cierpiących na określone choroby; wymagania te nie dotyczą zdrowych ochotników. Konieczne jest zapewnienie, aby lek był tak samo bezpieczny i skuteczny dla pacjentów w Rosji, jak dla uczestników badania w innych krajach. Faktem jest, że działanie leku może się różnić w różnych populacjach i regionach, w zależności od różnych czynników (genotyp, oporność na leczenie, standardy opieki).

Jest to szczególnie ważne w przypadku szczepionek. Mieszkańcy różnych krajów mogą mieć różną odporność, dlatego aby zarejestrować nową szczepionkę, obowiązkowe jest przeprowadzenie badań klinicznych w Rosji.

Czy zasady prowadzenia badań klinicznych w Rosji różnią się jakoś od tych przyjętych w praktyce światowej?

— Wszystkie badania kliniczne odbywające się na świecie prowadzone są według jednego międzynarodowego standardu zwanego Dobrą Praktyką Kliniczną (GCP). W Rosji standard ten jest objęty systemem GOST, jego wymagania są zapisane w ustawodawstwie. Każde międzynarodowe badanie wieloośrodkowe prowadzone jest zgodnie z protokołem (szczegółową instrukcją prowadzenia badania), jednolitym dla wszystkich krajów i obowiązkowym dla wszystkich uczestniczących ośrodków badawczych. Jedno badanie może obejmować Wielką Brytanię, Republikę Południowej Afryki, Rosję, Chiny i USA. Ale dzięki jednemu protokołowi jego warunki będą takie same dla uczestników ze wszystkich krajów.

Czy udane badania kliniczne gwarantują, że nowy lek będzie rzeczywiście skuteczny i bezpieczny?

„Dlatego są przetrzymywani”. Protokół badania określa m.in. statystyczne metody przetwarzania otrzymanych informacji oraz liczbę pacjentów niezbędną do uzyskania statystycznie wiarygodnych wyników. Ponadto na podstawie wyników tylko jednego badania nie można wyciągać wniosków na temat skuteczności i bezpieczeństwa leku. Z reguły przeprowadzany jest cały program badań uzupełniających - na różnych kategoriach pacjentów, w różnych grupach wiekowych.

Po rejestracji i rutynowym stosowaniu praktyka lekarska Trwa monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa leku. Nawet największe badanie obejmuje nie więcej niż kilka tysięcy pacjentów. A po rejestracji znacznie większa liczba osób będzie przyjmować ten lek. Firma produkująca na bieżąco zbiera informacje o wystąpieniu jakichkolwiek skutków ubocznych leku, niezależnie od tego, czy zostały one zarejestrowane i uwzględnione w instrukcji stosowania, czy też nie.

Kto ma prawo do prowadzenia badań klinicznych?

— Planując badanie, firma produkcyjna musi uzyskać pozwolenie na jego prowadzenie w konkretnym kraju. W Rosji takie zezwolenie wydaje Ministerstwo Zdrowia. Prowadzi także specjalny rejestr akredytowanych placówek medycznych do prowadzenia badań klinicznych. A w każdej takiej instytucji trzeba spełnić wiele wymagań - co do personelu, wyposażenia i doświadczenia lekarzy-badaczy. Spośród ośrodków akredytowanych przez Ministerstwo Zdrowia producent wybiera te odpowiednie do swoich badań. Lista ośrodków wybranych do przeprowadzenia określonego badania również wymaga zgody Ministra Zdrowia.

Czy w Rosji jest wiele takich ośrodków? Gdzie są skoncentrowani?

— Istnieją setki akredytowanych ośrodków. Liczba ta nie jest stała, bo komuś kończy się akredytacja i nie może już pracować, a wręcz przeciwnie, do badań przyłączają się nowe ośrodki. Są ośrodki zajmujące się tylko jedną chorobą i są multidyscyplinarne. Takie ośrodki istnieją w różnych regionach kraju.

Kto płaci za badania?

— Firma produkująca leki. Pełni funkcję klienta badania i zgodnie z prawem płaci ośrodkom badawczym koszty jego realizacji.

Kto kontroluje ich jakość?

— Dobra praktyka kliniczna (GCP) wymaga, aby wszystkie badania były prowadzone zgodnie ze standardowymi zasadami w celu zapewnienia jakości. Monitorowanie ich zgodności odbywa się na różnych poziomach. Za zapewnienie właściwej jakości prowadzenia badań odpowiada prawnie sam ośrodek badawczy, a kontrolę nad tym sprawuje wyznaczony główny badacz. Ze swojej strony firma produkcyjna monitoruje badania, regularnie wysyłając swojego przedstawiciela do centrum badawczego. Obowiązkową praktyką jest przeprowadzanie niezależnych, w tym międzynarodowych, audytów sprawdzających przestrzeganie wszystkich wymagań protokołu i standardów GCP. Ponadto Ministerstwo Zdrowia prowadzi także własne kontrole, monitorując przestrzeganie wymagań przez akredytowane ośrodki. Ten wielopoziomowy system kontroli zapewnia rzetelność informacji uzyskanych w badaniu i poszanowanie praw pacjentów.

Czy można zafałszować wyniki badań? Na przykład w interesie firmy klienta?

— Firma produkcyjna jest zainteresowana przede wszystkim uzyskaniem wiarygodnych wyników. Jeśli na skutek źle przeprowadzonego badania stan zdrowia pacjentów po zażyciu leku ulegnie pogorszeniu, może to skutkować sporami sądowymi i wielomilionowymi karami finansowymi.

W trakcie procesu badawczego nowy lek jest testowany na ludziach. Jak niebezpieczne jest to?

„Ciężarna Alison Lapper” (rzeźbiarz Marc Quinn). Artystka Alison Lapper jest jedną z najsłynniejszych ofiar fokomelii, wady wrodzonej związanej ze stosowaniem przez matkę talidomidu w czasie ciąży. Foto: Galeria/Flickr

— Zawsze i wszędzie istnieje niebezpieczeństwo. Jednak nowy lek jest testowany na ludziach, gdy korzyści z leczenia przewyższają ryzyko. U wielu pacjentów, szczególnie tych z ciężkimi postaciami rak badania kliniczne są szansą na uzyskanie dostępu najnowsze leki, obecnie najlepsza terapia. Same badania są zorganizowane w taki sposób, aby zminimalizować ryzyko dla uczestników; najpierw lek jest testowany na małej grupie. Istnieją również rygorystyczne kryteria doboru pacjentów. Wszyscy uczestnicy badania objęci są specjalnym ubezpieczeniem.

Udział w badaniu jest świadomym wyborem pacjenta. Lekarz informuje go o wszystkich zagrożeniach i możliwych korzyściach wynikających z leczenia badanym lekiem. A pacjent podpisuje dokument potwierdzający, że został poinformowany i wyraża zgodę na udział w badaniu. W badaniach biorą udział także zdrowi ochotnicy, którzy za swój udział otrzymują wynagrodzenie. Trzeba jednak powiedzieć, że dla wolontariuszy szczególnie ważna jest strona moralna i etyczna, świadomość, że poprzez udział w badaniach pomagają chorym ludziom.

W jaki sposób chory może wziąć udział w badaniach nad nowymi lekami?

— Jeśli pacjent jest leczony w klinice, w której prowadzone jest badanie, najprawdopodobniej zostanie zaproponowany mu udział w badaniu. Możesz także sam skontaktować się z taką kliniką i dowiedzieć się o możliwości włączenia do badania. Na przykład w Rosji prowadzi się obecnie około 30 badań nad naszym nowym lekiem immunoonkologicznym. Bierze w nim udział ponad 300 akredytowanych ośrodków badawczych z całego kraju. Specjalnie otworzyliśmy” infolinia» (+7 495 916 71 00, wew. 391), za pośrednictwem którego lekarze, pacjenci i ich bliscy mogą uzyskać informacje o miastach i placówkach medycznych, w których prowadzone są te badania, a także możliwość wzięcia w nich udziału.

Analityka farmakologiczna

Kliniczne badania leków: mity i rzeczywistość

2016-04-19

Kliniczne badania nad lekami są prawdopodobnie jednym z najbardziej zmitologizowanych obszarów współczesnej farmakologii. Wydawać by się mogło, że firmy poświęcają lata pracy i bajeczne pieniądze na badanie wpływu konkretnej receptury leku na organizm Ludzkie ciało i wypuścić lek do sprzedaży, ale wielu nadal jest przekonanych, że sprawa jest nieczysta, a firmy farmaceutyczne kierują się wyłącznie do własnych celów. Aby rozwiać najpopularniejsze mity i zrozumieć sytuację, z którą rozmawialiśmy Ludmiła Karpenko, kierownik działu badań i informacji medycznej jednej z wiodących krajowych firm farmaceutycznych.

Historia ram prawnych badań klinicznych

Medycyna oparta na faktach to w najwęższym znaczeniu metoda lekarskiej praktyki klinicznej, w której lekarz stosuje wobec pacjenta jedynie takie metody zapobiegania, diagnozowania i leczenia, których przydatność i skuteczność została udowodniona w badaniach przeprowadzonych na wysokim poziomie. poziomie metodologicznym i zapewnia niezwykle niskie prawdopodobieństwo uzyskania wyników „losowych”.

Tak naprawdę do połowy XX wieku nie istniały żadne ramy regulacyjne dotyczące badań, co powstało po kilku poważnych skandalach związanych ze stosowaniem niedostatecznie zbadanych leków. Jednym z najbardziej doniosłych przypadków była śmierć 107 dzieci w 1937 roku, kiedy firma M. E. Massengill zastosowała sulfonamid (wówczas najbardziej skuteczny środek walka z infekcjami, w rzeczywistości pierwszy syntetyczny środek antyseptyczny) glikol dietylenowy (toksyczny rozpuszczalnik wchodzący w skład płynu niezamarzającego do samochodów). Nie przeprowadzono żadnych badań przedklinicznych ani klinicznych. W rezultacie, gdy stało się jasne, że lek jest zabójczy, jak najszybciej został wycofany ze sprzedaży, ale do tego czasu pochłonął życie ponad stu osób, co skłoniło władze USA do przyjęcia ustawy o obowiązkowym badaniu leki zanim trafią do sprzedaży.

Jednym z głównych powodów, który skłonił społeczność światową do opracowania uniwersalnych zasad prowadzenia badań klinicznych, była tragedia talidomidu, która wydarzyła się na przełomie lat 50. i 60. XX wieku. Podczas testów leku na zwierzętach, w szczególności na myszach, lek wykazał się wyjątkowymi wynikami i nie ujawnił żadnych skutków ubocznych, także u potomstwa. Kiedy lek był stosowany u kobiet w ciąży jako lek na bezsenność i zatrucie, doprowadził do narodzin ponad 10 000 dzieci na całym świecie z wadami kości długich i kończyn. Po tym stało się oczywiste, że leki muszą przejść pełne badania i badania, a doświadczenie poszczególnych specjalistów nie może być wystarczającą podstawą do rejestracji leku.

Pierwsze ustawy ustanawiające kontrolę rządu nad produkcją narkotyków przyjęto w Europie już w latach sześćdziesiątych XX wieku. Dziś kierujemy się zasadami Deklaracji Helsińskiej Światowego Stowarzyszenia Medycznego, która później stała się podstawą Międzynarodowych Zharmonizowanych Trójstronnych Wytycznych Dobrej Praktyki Klinicznej (ICH GCP), które od lat 1996/97 stały się podstawą lokalnych przepisów USA, Japonii i UE, a od 2003 roku wprowadzony Zarządzeniem Ministra Zdrowia Federacji Rosyjskiej nr 266 w Rosji (zwany dalej GOST R 52379-2005 „Dobra Praktyka Kliniczna”).

Najczęstsze mity na temat prowadzenia badań klinicznych

1. Firmy farmaceutyczne potajemnie testują nowe leki na ludziach.

Dziś prowadząc badania ściśle kierujemy się literą prawa, czyli dokumentem ICH GCP, zgodnie z którym pacjenci nie mogą być narażani na nieuzasadnione ryzyko, respektowane są ich prawa i poufność danych osobowych, interes naukowy, a także interes społeczeństwa nie może przeważać nad bezpieczeństwem pacjentów biorących udział w badaniu, badania te mają podstawy naukowe i są weryfikowalne. „Zgodność z tą normą daje społeczeństwu pewność, że prawa, bezpieczeństwo i dobro uczestników badań są chronione, są zgodne z zasadami określonymi w Deklaracji Helsińskiej WMA oraz że dane z badań klinicznych są wiarygodne”. Niewiele osób jest w tym procesie tak chronionych jak zaangażowany pacjent. Dodatkowo, przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury przewidzianej w protokole badania pacjent otrzymuje pełną informację na temat badania, ewentualnych zagrożeń i niedogodności, procedur i badań w ramach badania, badanych leków, prawdopodobieństwa zakwalifikowania do określonej grupy leczniczej i dowiaduje się o dostępności alternatywnych metod leczenia swojej choroby, zostaje poinformowany o swoim bezwarunkowym prawie do odmowy udziału w badaniu w dowolnym momencie bez żadnych konsekwencji i podpisuje w obecności lekarza świadomą zgodę, która dokumentuje wolę osoby do wzięcia udziału w badaniu. Jeżeli coś jest dla pacjenta niejasne, lekarz ma obowiązek udzielić dodatkowych wyjaśnień na temat prowadzonego badania. Pacjent ma również prawo do konsultacji w swojej sprawie możliwy udział w badaniu klinicznym z innym specjalistą nienależącym do grupy badawczej lub z ich rodziną i przyjaciółmi.

2. Firmy farmaceutyczne prowadzą badania kliniczne tylko w krajach rozwijających się, gdzie koszty są niższe, a przepisy nie są tak rygorystyczne. Dla światowego przemysłu farmaceutycznego kraje rozwijające się są poligonem doświadczalnym.

Po pierwsze, jeśli chodzi o niskie koszty badań w krajach rozwijających się, nie jest to stwierdzenie do końca trafne. Jeśli weźmiemy Rosję, którą wielu ekspertów klasyfikuje jako rynek rozwijający się, to koszty prowadzenia badań klinicznych leków w naszym kraju zbliżają się, a czasami nawet przekraczają poziom cen w Europie i Stanach Zjednoczonych, zwłaszcza biorąc pod uwagę aktualny kurs walutowy. Ponadto mamy ogromny kraj, co do i tak już imponującej kwoty kosztów dodaje znaczne koszty logistyki, a także zapłaty ceł i podatków nakładanych na leki i inne materiały badawcze importowane do Rosji.

Po drugie, badania w krajach rozwijających się wymagają od firm znacznie większej uwagi i kontroli, co komplikuje cały proces. Niestety w krajach rozwijających się nie zawsze jest wystarczająca liczba wykwalifikowanego personelu medycznego, który może pracować w ścisłych ramach ICH GCP, co wymaga od firm organizujących badanie dodatkowych inwestycji w szkolenie personelu klinicznego. Z drugiej strony w takich krajach ludność często nie ma dostępu do najnowszych osiągnięć medycyny i nie może uzyskać bezpłatnych badań i leczenia na nowoczesnym poziomie, jakie są dostępne dla pacjentów w krajach rozwiniętych. Dlatego czasami udział w badaniu klinicznym jest jedynym sposobem na uzyskanie wysokiej jakości, zaawansowanego technologicznie badania i leczenia.

Po trzecie, niezależnie od ustawodawstwa danego kraju, wszystkie badania muszą być zgodne z zasadami i standardami ICH GCP, aby później mieć prawo do rejestracji leku w USA, UE i innych krajach rozwiniętych.

3. Badania kliniczne nie są bezpieczne dla ludzi. A najbardziej niebezpieczne badania I fazy, kiedy lek jest stosowany u ludzi po raz pierwszy, przeprowadzają firmy farmaceutyczne w krajach rozwijających się

Najpierw przyjrzyjmy się fazom każdego badania klinicznego. Po badaniach przedklinicznych i przetestowaniu leku na modelach biologicznych i zwierzętach rozpoczyna się tzw. faza I – pierwsze badanie na ludziach, które generalnie ma na celu ocenę tolerancji leku w organizmie człowieka i obejmuje od kilkudziesięciu do około 100 osób – zdrowych ochotników. Jeśli lek jest wysoce toksyczny (na przykład w leczeniu onkologii), wówczas w badaniu wezmą udział pacjenci z odpowiednią chorobą. Jak już powiedziano, biorąc pod uwagę badania prowadzone w krajach rozwijających się, dla wielu tamtejszych osób jest to jedyna szansa na uzyskanie przynajmniej częściowego leczenia. Faza II obejmuje udział kilkuset pacjentów cierpiących na konkretną chorobę, na którą ma leczyć badany lek. Głównym zadaniem fazy II jest dobór najbardziej odpowiedniej dawki terapeutycznej badanego leku. Natomiast faza III to badanie przedrejestracyjne, w którym uczestniczy kilka tysięcy pacjentów, najczęściej z różnych krajów, w celu uzyskania rzetelnych danych statystycznych, które mogą potwierdzić bezpieczeństwo i skuteczność leku.

Oczywiście studia I etapu to jeden z najniebezpieczniejszych momentów całego procesu. Dlatego przeprowadzane są w wyspecjalizowanych placówkach, np. na oddziałach wielodyscyplinarnych szpitali specjalnie wyposażonych do takich badań, gdzie znajduje się cały niezbędny sprzęt i przeszkoleni personel medyczny abyś zawsze mógł szybko zareagować, jeśli coś pójdzie nie tak. Najczęściej badania te prowadzone są w USA, Kanadzie i Holandii, a w niektórych krajach są one ograniczone lub całkowicie zakazane ze względu na ich nieprzewidywalność, jak np. w Indiach i Rosji (mamy zakaz badania leków zagranicznych z oznaczeniem udziałem zdrowych ochotników), co uniemożliwia lub utrudnia ich realizację na terytorium tych krajów.

4. Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych to króliki doświadczalne, nikt się nimi nie przejmuje.

Niewiele osób jest tak chronionych podczas badania klinicznego, jak uczestniczący w nim pacjent. Nie należy zapominać, że do dziś głównymi zasadami badań z udziałem ludzi pozostaje dobrowolny udział i nie wyrządzanie krzywdy. Wszelkie zabiegi medyczne wykonywane są wyłącznie w przypadku, gdy dana osoba jest w pełni poinformowana i za jej zgodą. Reguluje to wspomniana już Deklaracja Helsińska oraz ICH GCP. Protokół każdego badania klinicznego (i to jest główny dokument), bez którego badanie nie jest możliwe i który musi zostać zatwierdzony i zatwierdzony przez Ministra Zdrowia, reguluje interakcję lekarza z pacjentem, w tym koniecznie wskazuje, że lekarz w pełni dostarcza wszelkich niezbędnych informacji i odpowiada za bilans korzyści i ryzyka dla uczestnika badania.

Wszyscy pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym znajdują się pod ścisłym nadzorem lekarskim i regularnie poddawani są różnym badaniom, w tym tym najdroższym, na koszt firmy prowadzącej badanie; wszelkie zdarzenia medyczne, zmiany stanu zdrowia są rejestrowane i badane, a w przypadku wystąpienia zdarzeń niepożądanych, nawet tych niezwiązanych z badanym lekiem, natychmiast otrzymują odpowiednie leczenie. Z drugiej strony pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych lepsze warunki kontroli zdrowia w porównaniu do innych.

W procesie biorą także udział zewnętrzni obserwatorzy spośród pracowników firmy klienta lub kontraktowej organizacji badawczej, którzy monitorują jego przebieg, a jeśli lekarz nagle naruszy ustaloną procedurę lub przekroczy swoje uprawnienia, może wytoczyć surową karę, łącznie z przerwaniem badania .

5. Pacjenci w grupie kontrolnej otrzymują placebo – lek „obojętny”, który naraża ich zdrowie i życie

Należy pamiętać, że placebo jest substancją nieaktywną, czyli wyłącznie znaki zewnętrzne(wyglądem, smakiem itp.) jest nie do odróżnienia od badanego leku, więc w rzeczywistości nie może w żaden sposób wpływać na organizm ludzki. Jednakże ze względów etycznych stosowanie placebo w badaniach klinicznych jest ograniczone zgodnie z zasadami Deklaracji Helsińskiej. Według nich korzyści, ryzyko, wady i skuteczność nowego leczenia należy oceniać w porównaniu z najlepszymi dostępnymi sposobami leczenia. Wyjątkiem jest sytuacja, gdy użycie placebo w badaniach jest uzasadnione, ponieważ efektywny sposób Na tę chorobę nie ma lekarstwa lub istnieją przekonujące, naukowo udowodnione powody, aby stosować placebo w celu oceny skuteczności lub bezpieczeństwa badanego leczenia. W każdym razie pacjenci otrzymujący placebo nie powinni być narażeni na ryzyko poważnych lub nieodwracalnych szkód dla zdrowia. Dodatkowo pacjent biorący udział w badaniu klinicznym znajduje się pod ścisłą opieką wysoko wykwalifikowanych specjalistów i ma dostęp do ich jak największej liczby nowoczesne leki i technologii, co sprawia, że ​​ryzyko jest minimalne.

6. Badania kliniczne to przesada. Do wypuszczenia leku na rynek wystarczą informacje uzyskane w trakcie badań przedklinicznych leku na modelach biologicznych i zwierzętach.

Gdyby to była prawda, firmy farmaceutyczne już dawno przestałyby wydawać miliardy dolarów na badania na ludziach. Ale chodzi o to, że nie ma innego sposobu, aby zrozumieć, jak ten lub inny lek wpływa na osobę, z wyjątkiem przeprowadzenia eksperymentu. Należy zrozumieć, że sytuacja symulowana podczas badań przedklinicznych na modelach biologicznych jest w istocie idealna i odległa od stanu rzeczywistego. Nie jesteśmy w stanie przewidzieć, jak dana dawka leku wpłynie na osoby o różnej masie ciała lub o różnej masie ciała choroby współistniejące w anamnezie. Albo jak lek będzie działał na organizm ludzki w różnych dawkach, jak będzie łączony z innymi lekami. Wszystko to wymaga badań z udziałem ludzi.

Komercyjne interesy firm farmaceutycznych kolidują z koniecznością uważnego monitorowania postępu badań klinicznych i pozyskiwania rzetelnych danych naukowych

Firmy farmaceutyczne wydają miliardy dolarów na badania kliniczne leków, z których większość może nigdy nie trafić na rynek. Ponadto postęp i wyniki badania są ściśle monitorowane organy rządowe opieki zdrowotnej, a jeśli nie będą mieli całkowitej pewności co do jakości i wiarygodności uzyskanych danych, lek nie zostanie zarejestrowany, nie trafi na rynek i nie przyniesie firmie zysku. Tak uważne monitorowanie badań leży przede wszystkim w interesie firmy-klienta.

7. W Rosji w aptekach sprzedaje się wiele nieprzetestowanych leków, jedynie za granicą przeprowadzane są dokładne badania przed wprowadzeniem leków na rynek.

Wszelkie badania kliniczne (CT) przeprowadzane są wyłącznie za zgodą upoważnionego organu państwowego (w Federacji Rosyjskiej jest to Ministerstwo Zdrowia Federacji Rosyjskiej). Procedura decyzyjna polega na analizie dokumentów przedstawionych przez firmę opracowującą lek, w tym dotyczących prowadzenia badań klinicznych, przez specjalne gremium eksperckie – z jednej strony farmakologów klinicznych, a z drugiej przez specjalnie utworzoną Radę Etyki pod Ministerstwem Zdrowia Federacji Rosyjskiej. Fundamentalną kwestią jest kolegialność decyzji i kompetencja osób podejmujących niezależną decyzję. Oraz procedura podejmowania decyzji na podstawie wyników badań klinicznych, które są sprawdzane przez ekspertów z Ministerstwa Zdrowia Federacji Rosyjskiej pod kątem kompletności i jakości przeprowadzonych badań oraz osiągnięcia głównego celu - uzyskania dowodów skuteczności i bezpieczeństwo stosowania leku zgodnie z jego przeznaczeniem jest również ściśle regulowane. To na tym etapie zapada decyzja, czy uzyskane wyniki są wystarczające do rejestracji leku, czy też potrzebne są dodatkowe badania. Rosyjskie ustawodawstwo nie ustępuje dziś przepisom wiodących krajów świata pod względem wymagań dotyczących prowadzenia i oceny wyników badań klinicznych.

Badania porejestracyjne. Jak i w jakim celu się je przeprowadza?

To niezwykle ważny etap w życiu każdego leku, pomimo tego, że badania porejestracyjne nie są wymagane przez organ regulacyjny. Głównym celem jest zapewnienie gromadzenia dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności leku na odpowiednio dużej populacji, przez długi okres czasu i w „warunkach rzeczywistych”. Faktem jest, że w celu zapewnienia jednorodności próby badania kliniczne prowadzone są, po pierwsze, na ograniczonej populacji, a po drugie, według rygorystycznych kryteriów selekcji, co zwykle nie pozwala ocenić przed rejestracją, jak lek będzie się zachowywał u pacjentów z różnymi współistniejącymi chorobami. chorób, u pacjentów w podeszłym wieku, u pacjentów przyjmujących szeroką gamę innych leków. Ponadto, biorąc pod uwagę ograniczoną liczbę pacjentów włączonych do badań klinicznych na etapie przed wprowadzeniem do obrotu, jest to rzadkie zjawisko skutki uboczne mogą nie zostać zarejestrowane po prostu dlatego, że nie stwierdzono ich w tej kohorcie pacjentów. Będziemy je mogli zobaczyć i zidentyfikować dopiero wtedy, gdy lek trafi na rynek i otrzyma go odpowiednio duża liczba pacjentów.

Kiedy lek trafia do sprzedaży, musimy uważnie monitorować jego losy, aby ocenić i zbadać najważniejsze parametry terapii lekowej, takie jak interakcje z innymi lekami, wpływ na organizm podczas długotrwałego stosowania oraz obecność chorób cywilizacyjnych. inne narządy i układy, np. przewód pokarmowy, historia, analiza skuteczności stosowania u osób w różnym wieku, identyfikacja rzadkich skutków ubocznych i tak dalej. Wszystkie te dane są następnie wpisywane do instrukcji stosowania produktu leczniczego. Również w okresie porejestracyjnym mogą zostać odkryte nowe pozytywne właściwości leku, co w przyszłości będzie wymagało dodatkowych badań klinicznych i może stać się podstawą do rozszerzenia wskazań leku.

Jeżeli lek ujawni nieznane wcześniej niebezpieczne skutki uboczne, jego stosowanie może zostać ograniczone, łącznie z zawieszeniem i cofnięciem rejestracji.

Wyślij swoją dobrą pracę do bazy wiedzy jest prosta. Skorzystaj z poniższego formularza

Studenci, doktoranci, młodzi naukowcy, którzy wykorzystują bazę wiedzy w swoich studiach i pracy, będą Państwu bardzo wdzięczni.

Podobne dokumenty

Etapy rozwoju leku. Cel prowadzenia badań klinicznych. Ich główne wskaźniki. Typowe projekty badań klinicznych. Badanie produktów farmakologicznych i leczniczych. Badanie biodostępności i biorównoważności.

prezentacja, dodano 27.03.2015


Kolejność badań klinicznych podczas badania nowego leku. Przejście od komórek i tkanek do testów na zwierzętach. Badania kliniczne na zdrowi ludzie- wolontariusze. Badania wieloośrodkowe z udziałem dużych grup pacjentów.

prezentacja, dodano 29.01.2014


Podstawa prawna do prowadzenia badań klinicznych leków zasadniczo nowych i wcześniej niestosowanych. Zasady etyczne i prawne badań klinicznych sformułowane w Deklaracji Helsińskiej Światowego Stowarzyszenia Lekarzy.

prezentacja, dodano 25.03.2013


Postanowienia ogólne Zarządzenie Ministra Zdrowia Republiki Kazachstanu „W sprawie zatwierdzenia Instrukcji prowadzenia badań klinicznych i (lub) testowania produktów farmakologicznych i leczniczych”. Zasady etycznej oceny badań klinicznych.

prezentacja, dodano 22.12.2014


Cel eksperymentalnych badań epidemiologicznych. Etapy tworzenia leku. Standardy, według których prowadzone są badania kliniczne i raportowane są ich wyniki. Wieloośrodkowe badanie kliniczne leku.

prezentacja, dodano 16.03.2015


Istota projektowania badania klinicznego. Świadoma zgoda. Badania kliniczne i projekt obserwacyjny w badania naukowe, ich cechy klasyfikacyjne. Ograniczenia stosowania randomizowanego, kontrolowanego projektu badania.

prezentacja, dodano 18.04.2013


Struktura i funkcje systemu kontroli i zezwoleń. Prowadzenie badań przedklinicznych i klinicznych. Rejestracja i badanie leków. System kontroli jakości wytwarzania leków. Walidacja i wdrażanie zasad GMP.